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基因编辑治艾滋,向“治愈”又迈一步

作者:admin

2019-11-06 12:08:08     

将来,艾滋病可以通过“基因编辑+骨髓移植”来“治愈”。

中国科学家完成了世界上首例基于基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病的病例。

9月11日,邓鸿魁等国内生命科学和医学学者在顶级医学杂志《新英格兰医学》(New England Medicine)上发表了一项新的研究。新的研究表明,通过使用crispr/cas9技术,科学家可以对人类造血干细胞进行基因编辑,这可以在动物模型中长期稳定地重建造血系统,由它们产生的外周血细胞具有抗艾滋病和白血病的能力。“中国研究人员首次完成干细胞基因编辑治疗艾滋病和白血病患者”的消息立即引起公众关注。

对公众来说,理解这一问题所涉及的专业术语确实有一个门槛。然而,“第一个病例”一词也涉及艾滋病和白血病等不治之症,这确实让许多人燃起了希望。crispr基因编辑的使用可以实现“艾滋病的功能治疗”,主要借鉴当今国内外在艾滋病防治方面的成就,以及利用先进的基因编辑技术实现艾滋病治疗的突破。

Hiv侵入人类免疫细胞需要一个入口和一个受体,这是cc r5-δ32基因(δ32基因)编码的受体。如果基因突变,艾滋病病毒就很难依赖,人们也不会患上艾滋病。然而,总人口中很少有人有这种情况。

2007年,外国科学家将带有cc r5-δ32基因突变的供体骨髓移植给“柏林艾滋病患者”。他血液中的艾滋病毒已经被有效清除,目前还没有复活。因此,“柏林病人”也被认为是第一个被人类治愈的艾滋病患者。

这种疗法很昂贵,而且很难找到捐赠者,但它也为研究者指出了另一个方向。如果能够找到合适匹配的供体骨髓,即使没有相关的基因突变,艾滋病也可以通过基因编辑来治疗或治愈。

中国研究者的具体方法是从中国骨髓库中选择适合白血病和艾滋病患者的骨髓,然后利用基因编辑技术对造血干细胞进行cc r5-δ32基因敲除,敲除率为17.8%。然后再输回病人体内。结果表明,在患者短期停止服用抗艾滋病药物期间,他们表现出一定的抗艾滋病感染能力。经过19个月的观察,未发现靶位缺失等副作用,编辑后的成人造血干细胞可以长时间重建人体造血系统,从而实现症状缓解。

这一成就不是艾滋病的完全治愈,但可能是个别病例的功能性治愈。尽管如此,它的意义是巨大的,是一个创新性的突破。此外,人类成体细胞的基因编辑不会影响和伤害后代,因此具有更大的安全性和更少的伦理争议。同时,本研究还表明crispr基因剪刀编辑和剔除基因的目标率相当高,至少在这种情况下已经获得了安全性测试。

基因编辑是一种中性技术。从研究结果来看,人类有望在未来使用这一技术来治疗(至少在功能上治愈)艾滋病和许多其他疾病,以便人类能够从中受益。

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